Vue d’ensemble
La thérapie génique consiste à modifier les gènes à l’intérieur des cellules de votre corps dans le but de traiter ou d’arrêter une maladie.
Les gènes contiennent votre ADN – le code qui contrôle une grande partie de la forme et des fonctions de votre corps, qu’il s’agisse de vous faire grandir ou de réguler vos systèmes organiques. Les gènes qui ne fonctionnent pas correctement peuvent provoquer des maladies.
La thérapie génique remplace un gène défectueux ou ajoute un nouveau gène dans le but de guérir la maladie ou d’améliorer la capacité de votre corps à lutter contre la maladie. La thérapie génique est prometteuse pour le traitement d’un large éventail de maladies, comme le cancer, la mucoviscidose, les maladies cardiaques, le diabète, l’hémophilie et le sida.
Les chercheurs étudient encore comment et quand utiliser la thérapie génique. Actuellement, aux États-Unis, la thérapie génique n’est disponible que dans le cadre d’un essai clinique.
Pourquoi c’est fait
La thérapie génique est utilisée pour corriger des gènes défectueux afin de guérir une maladie ou d’aider votre corps à mieux combattre la maladie.
Les chercheurs étudient plusieurs moyens d’y parvenir, notamment :
- Remplacer les gènes mutés. Certaines cellules deviennent malades parce que certains gènes fonctionnent mal ou ne fonctionnent plus du tout. Remplacer les gènes défectueux peut aider à traiter certaines maladies. Par exemple, un gène appelé p53 empêche normalement la croissance des tumeurs. Plusieurs types de cancer ont été liés à des problèmes avec le gène p53. Si les médecins pouvaient remplacer le gène p53 défectueux, cela pourrait déclencher la mort des cellules cancéreuses.
- Réparer les gènes mutés. Les gènes mutés qui causent la maladie pourraient être désactivés afin qu’ils ne favorisent plus la maladie, ou les gènes sains qui aident à prévenir la maladie pourraient être activés afin qu’ils puissent inhiber la maladie.
- Rendre les cellules malades plus évidentes pour le système immunitaire. Dans certains cas, votre système immunitaire n’attaque pas les cellules malades parce qu’il ne les reconnaît pas comme des intrus. Les médecins pourraient utiliser la thérapie génique pour entraîner votre système immunitaire à reconnaître les cellules qui constituent une menace.
Risques
La thérapie génique comporte certains risques potentiels. Un gène ne peut pas facilement être inséré directement dans vos cellules. Il doit plutôt être délivré à l’aide d’un support, appelé vecteur.
Les vecteurs de thérapie génique les plus courants sont les virus, car ils peuvent reconnaître certaines cellules et transporter du matériel génétique dans les gènes des cellules. Les chercheurs retirent les gènes originaux responsables de la maladie des virus et les remplacent par les gènes nécessaires pour stopper la maladie.
Cette technique présente les risques suivants :
- Réaction indésirable du système immunitaire. Le système immunitaire de votre organisme peut considérer les virus nouvellement introduits comme des intrus et les attaquer. Cela peut provoquer une inflammation et, dans les cas graves, une défaillance des organes.
- Ciblage des mauvaises cellules. Comme les virus peuvent affecter plus d’un type de cellules, il est possible que les virus modifiés infectent d’autres cellules – et pas seulement les cellules ciblées contenant des gènes mutés. Si cela se produit, des cellules saines peuvent être endommagées, provoquant d’autres maladies, comme le cancer.
- Infection causée par le virus. Il est possible qu’une fois introduits dans l’organisme, les virus retrouvent leur capacité initiale à provoquer des maladies.
- Possibilité de provoquer une tumeur. Si les nouveaux gènes sont insérés au mauvais endroit dans votre ADN, il est possible que l’insertion entraîne la formation d’une tumeur.
Les essais cliniques de thérapie génique en cours aux États-Unis sont étroitement surveillés par la Food and Drug Administration et les National Institutes of Health pour s’assurer que les questions de sécurité des patients sont une priorité absolue pendant la recherche.
Ce que vous pouvez attendre
Actuellement, la seule façon pour vous de recevoir une thérapie génique est de participer à un essai clinique. Les essais cliniques sont des études de recherche qui aident les médecins à déterminer si une approche de thérapie génique est sûre pour les gens. Ils aident également les médecins à comprendre les effets de la thérapie génique sur l’organisme.
Votre procédure spécifique dépendra de la maladie dont vous êtes atteint et du type de thérapie génique utilisé.
Par exemple, dans un type de thérapie génique :
- Il se peut que l’on vous fasse une prise de sang ou que l’on prélève de la moelle osseuse dans votre os de la hanche à l’aide d’une grande aiguille.
- Ensuite, dans un laboratoire, les cellules du sang ou de la moelle osseuse sont exposées à un virus ou à un autre type de vecteur qui contient le matériel génétique souhaité.
- Une fois que le vecteur a pénétré dans les cellules en laboratoire, ces cellules sont réinjectées dans votre corps dans une veine ou dans un tissu, où vos cellules assimilent le vecteur ainsi que les gènes modifiés.
Les virus ne sont pas les seuls vecteurs qui peuvent être utilisés pour transporter des gènes modifiés dans les cellules de votre corps. D’autres vecteurs sont étudiés dans le cadre d’essais cliniques :
- Les cellules souches. Les cellules souches sont les cellules à partir desquelles toutes les autres cellules de votre corps sont créées. Dans le cas de la thérapie génique, les cellules souches peuvent être entraînées en laboratoire pour devenir des cellules qui peuvent aider à combattre la maladie.
- Liposomes. Ces particules grasses ont la capacité de transporter les nouveaux gènes thérapeutiques vers les cellules cibles et de transmettre les gènes dans l’ADN de vos cellules.
Résultats
Les possibilités de la thérapie génique sont très prometteuses. Les essais cliniques de la thérapie génique chez l’homme ont montré un certain succès dans le traitement de certaines maladies, telles que :
- Déficit immunitaire combiné sévère
- Hémophilie
- Cécité causée par la rétinite pigmentaire
- Leucémie
Mais plusieurs obstacles importants s’opposent à ce que la thérapie génique devienne une forme de traitement fiable, notamment :
- Trouver un moyen fiable d’introduire le matériel génétique dans les cellules
- Cibler les bonnes cellules
- Réduire le risque d’effets secondaires
La thérapie génique continue d’être un domaine de recherche très important et actif visant à développer de nouveaux traitements efficaces pour une variété de maladies.
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